Nuove Prospettive Per La Terapia Genica In Vivo
Sab 27 settembre 2025
10:00 - 11:15
Gratuito
Calcolo distanza...
Interviene
Michela Milani, project leader SR-TIGET
Abstract
La terapia genica in vivo si sta rapidamente affermando come un approccio potenzialmente trasformativo per il trattamento delle malattie genetiche, offrendo benefici terapeutici duraturi attraverso la somministrazione di vettori derivati da virus ingegnerizzati, utilizzati come trasportatori del materiale genetico correttivo, direttamente nel flusso sanguigno per raggiungere le cellule del paziente in vivo. Questo seminario offrirà una panoramica dello stato attuale della terapia genica in vivo, mettendo in evidenza i principali progressi, le tappe cliniche più significative e le piattaforme tecnologiche che stanno guidando l’evoluzione del settore. La dott.ssa Milani presenterà inoltre le sue recenti ricerche sull’utilizzo di vettori lentivirali per la somministrazione genica in vivo, discutendone i vantaggi unici, le sfide e il potenziale terapeutico nelle malattie metaboliche ed ematologiche.
A cura di Fondazione Telethon
Modificato più di un mese fa
Collezione di eventi
Pagine coinvolte
Trieste Next
Trieste è la Città della Scienza: 2 università, 1 parco scientifico e tecnologico, più di 30 istituti di ricerca, un’altissima percentuale di ricercatori (oltre 35 ogni 1.000 occupati contro una media europea di poco meno di 6). Trieste Next è un “osservatorio” dove trovano visibilità ricerca applicata e nuove tecnologie, un “laboratorio” di idee concrete e soluzioni pratiche per accrescere il benessere delle comunità e la competitività delle aziende. Trieste Next è una “vetrina dell’innovazione” e della ricerca applicata dove i ricercatori e gli imprenditori presentano le proprie esperienze e raccontano come, grazie al trasferimento tecnologico della ricerca più avanzata, possano nascere nuove soluzioni.
Michela Milani
Dottoressa di ricerca in Medicina Molecolare presso l’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano, Michela ha contribuito in modo significativo allo sviluppo della terapia genica per l’emofilia e nello studio della biologia delle cellule staminali epatiche presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica. Più recentemente ha ampliato i propri interessi verso la terapia genica in vivo mediata da vettori lentivirali, dimostrando un trasferimento genico efficace e stabile nelle cellule staminali e progenitrici ematopoietiche di topi neonati. Ha inoltre sviluppato nuovi vettori lentivirali specificamente progettati per l’uso in vivo dimostratisi efficaci e sicuri in primati non umani. Attualmente ricopre il ruolo di Project Leader presso il medesimo istituto, dove prosegue lo sviluppo di strategie innovative per il miglioramento dell’ingegneria genetica in vivo.